VALÈNCIA, 10 Feb. (EUROPA PRESS) – El Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València ha dado un paso significativo en la lucha contra la leucemia al iniciar un ensayo clínico de Fase I/IIa con GYA01, tras recibir la aprobación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Este ensayo tiene como objetivo evaluar la eficacia de GYA01 en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) o leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T), ambas enfermedades con un pronóstico desfavorable y opciones terapéuticas muy limitadas en este contexto clínico.
Según se ha informado en un comunicado, GYA01 es una terapia celular, también conocida como inmunoterapia CAR-T, que se está desarrollando específicamente para abordar una «necesidad médica crítica». Esta innovadora terapia modifica genéticamente los linfocitos T del paciente para reconocer y eliminar las células leucémicas que expresan CD84, contrariamente a las terapias CAR-T aprobadas actualmente que están dirigidas a CD19 (neoplasias B) o BCMA (mieloma múltiple).
El potencial de GYA01 ha sido destacado en modelos preclínicos de LMA y LLA-T, cuyos resultados se publicaron el año pasado en la revista ‘Leukemia’. Es importante mencionar que no existen terapias CAR-T aprobadas para estas dos indicaciones en la actualidad.
Centros de Referencia en el Estudio
El estudio se llevará a cabo en dos centros hospitalarios reconocidos en el manejo clínico de leucemias agudas: el Hospital La Fe de València, dirigido por el doctor Pau Montesinos como investigador principal y coordinador del estudio, y el Hospital Clínic de Barcelona, que cuenta con una «amplia trayectoria» en terapias celulares avanzadas, bajo la dirección del doctor Jordi Esteve.
La producción de GYA01 se realizará de forma descentralizada en ambos centros, luego de que la AEMPS acreditara recientemente la Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital La Fe de València para cumplir con las Normas de Correcta Fabricación (GMP). Este ensayo clínico es de tipo intervencionista y está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de GYA01 en pacientes con LMA y LLA-T.
Reclutamiento de Pacientes
El estudio incorpora una fase de escalada de dosis seguida de una fase de expansión, y ya ha comenzado a reclutar pacientes. Para el doctor Pau Montesinos, «este ensayo clínico representa una oportunidad relevante para ofrecer nuevas alternativas terapéuticas a pacientes con leucemias agudas que no responden a los tratamientos convencionales».
Asimismo, añade que «la identificación de CD84 como diana terapéutica abre una vía innovadora que podría ampliar el alcance de las terapias CAR-T a enfermedades para las que, hasta ahora, no existían opciones eficaces».
Manuel Guerreiro, hematólogo del Hospital La Fe y especialista clínico de este ensayo, ha destacado que «este es un ejemplo de cooperación entre hospitales públicos y la empresa privada para acercar terapias innovadoras a los pacientes con leucemia mieloide aguda y leucemia linfoblástica aguda de células T, enfermedades muy graves en las que necesitamos nuevas estrategias de tratamiento, como la inmunoterapia mediante CAR-T».
La financiación del estudio proviene de una inversión de 3,7 millones de euros por parte del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España, a través del programa CPP 2024.
La Realidad de la Leucemia
La leucemia mieloide aguda (LMA) es un tipo de cáncer poco común pero agresivo que afecta a la médula ósea, con una incidencia aproximada de 5 por cada 100.000 personas en Europa y más de 20.000 nuevos casos anuales. Esta forma de leucemia es la más frecuente en adultos, siendo la mayoría de los casos en personas alrededor de los 70 años.
A pesar de que se alcanza una remisión inicial mediante quimioterapia, entre el 30 y el 50 por ciento de los pacientes recaen después del tratamiento de primera línea, y hasta el 40% de los pacientes de edad avanzada presentan enfermedad primariamente refractaria. La leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) es un cáncer hematológico agresivo y de rápido crecimiento que representa alrededor del 25% de los casos en adultos y tiene una tasa de supervivencia del 40-50%, comparado con el 90% en niños.
En casos de recaída o enfermedad refractaria, la supervivencia es de aproximadamente el 25%, y las opciones de tratamiento son escasas, siendo el trasplante alogénico la única cura, aunque con una alta toxicidad. Por ello, se necesitan urgentemente terapias CAR-T que aborden nuevos antígenos específicos.