La Asociación DEBRA Piel de Mariposa ha comunicado que, por primera vez en España, se ha administrado la terapia génica ‘Vyjuvek’ a dos pacientes con Piel de Mariposa. Este avance se ha logrado gracias al mecanismo de acceso a medicamentos en situaciones especiales, implementado en algunas comunidades autónomas, mientras se mantiene el proceso de evaluación y financiación a nivel estatal. Andalucía se ha convertido en la primera comunidad autónoma en proporcionar este tratamiento, con pacientes atendidos en Sevilla y Málaga, tras la formación de profesionales en hospitales de Córdoba, Sevilla, Málaga y Almería.
Uno de los primeros beneficiarios es Leo, un niño sevillano de 12 años, cuya historia fue presentada en Bruselas (Bélgica). Su madre, Lidia, expresó su felicidad al afirmar: «Estamos muy felices, este tratamiento nos va a cambiar la vida. Espero que muy pronto llegue a todas las personas que lo necesitan en el resto de España».
Sin embargo, a pesar de este hito significativo, se advierte que el acceso al tratamiento continúa siendo desigual en España, dependiendo de autorizaciones individuales en cada comunidad autónoma. Evanina Morcillo, directora de DEBRA España, subrayó: «Estos primeros casos suponen un paso esperanzador, pero no suficiente. No podemos permitir que el acceso a una terapia que cambia vidas dependa del lugar de residencia. Es urgente garantizar la equidad en todo el territorio».
Para hacer frente a esta situación, Morcillo añadió: «Por eso seguimos trabajando para que ‘Vyjuvek’ llegue a todas las personas con Piel de Mariposa sin excepción y se incorpore cuanto antes a la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud».
‘Vyjuvek’ actúa directamente sobre las heridas, favoreciendo su cicatrización incluso en lesiones crónicas, reduciendo el dolor y mejorando de manera significativa la calidad de vida de los pacientes. En una enfermedad que puede exigir entre 2 y 5 horas diarias de curas, este avance representa un cambio radical en el abordaje clínico.
A LA ESPERA DE UN ACUERDO DE FINANCIACIÓN
En el año 2025, tras el respaldo de la Agencia Europea del Medicamento y antes incluso de la autorización de la Comisión Europea, DEBRA intensificó sus esfuerzos mediante numerosos escritos y encuentros con el Ministerio de Sanidad, las Cortes Generales, las comunidades autónomas y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
La movilización social también ha sido crucial en este proceso; una campaña lanzada en octubre de 2025 reunió más de 150.000 firmas, que fueron entregadas a la ministra de Sanidad. En febrero de 2026, la reivindicación llegó al Parlamento Europeo de la mano de dos familias afectadas, una de ellas la de Leo, que mostró el rostro humano de la enfermedad.
En la actualidad, el Ministerio de Sanidad está inmerso en negociaciones activas para incluir el fármaco ‘Vyjuvek’ en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS), luego de que el laboratorio Krystal Biotech presentara oficialmente la solicitud de financiación en marzo de 2026.